技术概述
通过 ASO（反义寡核苷酸）或 siRNA（小干扰 RNA）介导的基因沉默技术，在转录或翻译水平抑制靶基因表达，从而验证靶点的功能重要性及作为药物靶点的可行性。
技术对比
| 特性 | siRNA | ASO |
|---|---|---|
| 作用位置 | 细胞质（mRNA 降解） | 细胞核（剪接阻断/ RNase H 降解） |
| 持久性 | 数天至一周 | 数周至数月 |
| 递送方式 | 脂质体/电转/GalNAc | 裸递送/Gapmer/ GalNAc |
| 脱靶风险 | 种子区依赖性脱靶 | 杂交依赖性脱靶 |
验证指标
- mRNA 水平下调（qPCR 验证，通常 > 70% 敲低效率）
- 蛋白水平下调（Western Blot / 流式细胞术验证）
- 功能表型变化（增殖、凋亡、迁移等）